Rio de Janeiro, julho de 2023 – Atendendo uma reinvindicação do Senador Romário Faria, o secretário de Saúde do Estado do Rio de Janeiro, Dr. Luizinho, anunciou em suas redes sociais que dentro de 60 a 70 dias, o governo estadual passará a fornecer dicloridrato de sapropterina no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é indicado para o tratamento de fenilcetonúria, também conhecida como PKU (sigla do inglês para phenylketonuria).

”É uma esperança para toda a comunidade de pessoas com doenças raras, em especial, para os pacientes que vivem com PKU e suas famílias. O acesso ao tratamento adequado é um direito e tem de ser viabilizado. Uma vez aprovado pelos órgãos regulatórios e incorporado ao sistema público de saúde, é fundamental que o medicamento chegue até essas pessoas de forma célere, suprindo a demanda dos pacientes do estado do Rio de Janeiro”, afirma Simone Arede, presidente da associação Mães Metabólicas. A instituição tem como missão divulgar conhecimento sobre doenças metabólicas hereditárias, como é o caso da PKU.

A PKU é uma doença genética, rara e se caracteriza por um erro na metabolização da fenilalanina, um tipo de aminoácido essencial ao ser humano, muito comum e presente em diversos alimentos, principalmente proteínas de origem animal e vegetal. Essa incapacidade de metabolizar, gera o acúmulo da substância no sangue, o que reduz a produção de outras substâncias cerebrais e sistêmicas importantes, podendo desencadear um efeito tóxico com lesões neurológicas permanentes, como deficiência intelectual1.

“Esses pacientes são obrigados a viver uma vida de restrições alimentícias e embora a dieta seja indispensável e muito eficiente, o tratamento medicamentoso é fundamental para o controle da doença, evitando complicações nas funções motoras e cognitivas e outras comorbidades decorrentes”, completa Arede.